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SMA是否需要每年都打針,尚未獲得長(zhǎng)期療效的數(shù)據(jù)。應(yīng)定期評(píng)估患者的臨床表現(xiàn)和治療應(yīng)答,根據(jù)患者個(gè)體的具體情況決定是否需要繼續(xù)治療。 

脊髓性肌萎縮癥(SMA),是一類由脊髓前角運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性導(dǎo)致肌無(wú)力、肌萎縮的疾病。屬常染色體隱性遺傳病,臨床并不少見(jiàn)。本病臨床表現(xiàn)差異較大,根據(jù)患者起病年齡和臨床病程,將SMA由重到輕分為4型。共同特點(diǎn)是脊髓前角細(xì)胞變性,臨床表現(xiàn)為進(jìn)行性、對(duì)稱性,肢體近端為主的廣泛性弛緩性麻痹與肌萎縮,智力發(fā)育及感覺(jué)均正常。

藥物治療有諾西那生鈉注射液,可用于治療5qSMA,5qSMA是該疾病最常見(jiàn)的形式,約占所有SMA病例的95%。因此只能由具有脊髓性肌萎縮癥(SMA)治療經(jīng)驗(yàn)的醫(yī)生開(kāi)具處方。 應(yīng)根據(jù)對(duì)個(gè)體患者治療預(yù)期獲益的個(gè)體化專家評(píng)估,并權(quán)衡治療的潛在風(fēng)險(xiǎn)后做出治療決策。

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