首先,這個疾病是起源于造血干細胞的一組惡質性,髓系克隆性疾病。它的特點就是髓系細胞分化以及發育異常,主要表現為無效造血,難治性的血細胞減少,還有造血功能衰竭,它能夠高風險,向急性髓系白血病進行轉化,所以說它是血液系統的一個惡性腫瘤。治療主要解決兩大問題:
一,就是骨髓衰竭。
二,就是一些并發癥。它可以并發惡性的貧血,經過輸注紅細胞可能產生無效的情況,再就是并發多臟器功能的衰竭,主要是由于貧血所導致的。
再就是它的免疫力比較低下,可以并發多種感染,比如肺部感染、支氣管炎以及泌尿系統感染的各種情況,嚴重的患者還導致敗血癥,有死亡風險,再就是血小板減低的情況,也有重要臟器出血的風險。