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粘多糖病能不能治療

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醫生主講實錄

粘多糖病現在還沒有一個比較特效的特異性的治療方法,對于部分患者進行早期診斷并進行骨髓移植,有一些異常的生化指標可以得到改善,然后得到糾正。但是已經累及智力發育,就沒有明顯的改善作用了。

目前很多種類型的粘多糖癥也在嘗試用酶替代的治療,比如α-L-艾杜糖醛酸酶,主要用于治療一型粘多糖貯積病。有一種藥物是重組的人芳香硫酸酯酶B,用于治療六型粘多糖貯積病。矯形手術、關節置換、腦室腹膜分流等手術可以用于粘多糖病的對癥治療。隨著年輕病人的及時診斷和酶替代治療等手段的應用,可以存活到成年的患者比以往要多一些。

而且要重視氣道損害的處理和有助于改善關節功能的康復治療。手術對于阻塞性的改變所導致的睡眠呼吸暫停、疝氣、神經卡壓等,有可能會有一定的幫助。

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