腎上腺腦白質營養不良是一種遺傳性、代謝性疾病,目前沒有特效的治療方法,只能對癥治療,比較有效的方法是骨髓移植,針對極早期患兒,大約一半的患兒能緩解病情,其他的如免疫治療和食物調節等療效就不太肯定了。
?腎上腺腦白質營養不良是x連鎖隱性遺傳病,是一種最常見的過氧化物酶體病,主要累及腎上腺和蛋白質。半數以上上的病人于兒童和青年期疾病,主要表現為進行性的精神障礙,視力及聽力下降和腎上腺皮質功能低下等。腎上腺皮質激素替代治療,大部分患兒存在腎上腺皮質功能不全,因而皮質激素替代治療常常是必須的,但對神經系統病損無效,不能改善癥狀也不能阻止病變惡化。