腎上腺腦白質營養不良是x連鎖隱性遺傳病,是一種最常見的過氧化物酶體病,主要累及腎上腺和腦白質,半數以上的病人于兒童或青年期起病,表現為進行性的精神運動障礙,視力,聽力下降和腎上腺皮質功能低下等,腎上腺皮質激素替代治療,大部分患兒存在腎上腺體制功能不全,因而皮質激素替代治療常常是必須的。
但是此治療對神經系統病損無效,不能改善病狀也不能阻止病變惡化,只要適用于ALD患者。
對于腦型患者,未見明顯改善,經治療這是最有前途的治療手段,擔心技術問題有待進一步探討,造血干細胞治療,最近造血干細胞治療也有用于ALD患者,并獲得了一定的療效,目前認為已用于早期患者,進展型患者,可以作為候選治療,本病預后食用飽含不飽和脂肪酸飲食,避免含長鏈脂肪酸的食物。